在不到24小時(shí)的間隔里，中美兩個(gè)超級大國相繼出臺了保障患者藥物可及性的政策法律。雖然激進(jìn)程度完全不同，但無疑這顯示，患者用新藥對抗疾病，保障生命健康權(quán)的樸素愿望是沒有國界的。
在不到24小時(shí)的間隔里，中美兩個(gè)超級大國相繼出臺了保障患者藥物可及性的政策法律。雖然激進(jìn)程度完全不同，但無疑這顯示，用新藥對抗疾病，保障生命健康權(quán)的樸素愿望是沒有國界的。
中國：救命藥、罕見病用藥加速進(jìn)入國內(nèi)市場
5月23日，國家
藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員兩部委聯(lián)合公布了《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，這標(biāo)志著相關(guān)職能部門在貫徹落實(shí)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》等中央政策
精神，提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序上，又邁出了堅(jiān)實(shí)一步。
此次的公告一共提出五項(xiàng)事宜，明確提出要提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序等。其中，有兩點(diǎn)尤其值得注意。
第一，此次公告提出的五項(xiàng)具體事宜雖然不是首次提出，但大都是之前政策的重申和落地執(zhí)行保障，更具有實(shí)操性。
比如2017年10月發(fā)布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，對臨床試驗(yàn)提交做了規(guī)定，對在中國首次申請上市的藥品醫(yī)療器械，注冊申請人應(yīng)提供是否存在人種差異的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。但《創(chuàng)新意見》沒有明確如果不存在人種差異的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)如何處理。
此次《公告》則明確，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以直接提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊申請。
又比如，在進(jìn)一步放寬進(jìn)口藥品的注冊審批流程方面。4月27日，國家藥品監(jiān)管局剛剛發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)口化學(xué)藥品通關(guān)檢驗(yàn)有關(guān)事項(xiàng)的公告》，明確了進(jìn)口化學(xué)藥原料藥及制劑通關(guān)檢驗(yàn)的簡化。包括在進(jìn)口時(shí)不再逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)；口岸所在地藥品監(jiān)督管理部門在辦理進(jìn)口化學(xué)藥品備案時(shí)不再出具《進(jìn)口藥品口岸檢驗(yàn)通知書》，口岸藥品檢驗(yàn)所不再對進(jìn)口化學(xué)藥品進(jìn)行口岸檢驗(yàn)等。
此次《公告》則進(jìn)一步明確，取消進(jìn)口藥品再注冊核檔程序，進(jìn)口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評審批。對于本公告發(fā)布前已受理的進(jìn)口藥品再注冊申請，包括進(jìn)口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進(jìn)行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時(shí)進(jìn)口行政審批決定，調(diào)整為由藥審中心以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。
第二，從此次公告中可以看出，國家對于罕見病藥品的研發(fā)及進(jìn)口產(chǎn)品注冊方面都給予了更多的重視和便利。
比如在這份政策中，兩部委對罕見病進(jìn)一步落實(shí)藥品優(yōu)先審評審批工作機(jī)制，對罕見病境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊申請等。
值得注意的是，5月21日，國家衛(wèi)健委等五部門剛剛聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，千呼萬喚始出來，“國家版”的罕見病名單在多方努力之下，終于出臺了。
目錄不是目的，讓目錄上的罕見病有藥可治才是終極目標(biāo)之一。
醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)梳理，在121個(gè)罕見病病種中，多數(shù)處于無藥可治的狀態(tài)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅僅有44個(gè)病種有相關(guān)藥物在全球上市，在中國上市的則不到一半。顯然，中國罕見病藥物開發(fā)仍然與歐美發(fā)達(dá)國家有一定的差距。
從政策的密集出臺，可見國家在對罕見病治療及其藥物研發(fā)方面也給予了更多重視和支持。
從2015年至今，在保障藥品可及性方面，中國以和過去完全不同的面貌進(jìn)行著大刀闊斧的改革。比如最新的九價(jià)宮頸癌
疫苗，從4月20日提出申請到有條件獲批，審批過程只用了8天，其速度之快，史無前例。
美國：“嘗試權(quán)法案”通過FDA尷尬的一天？
在提高藥品可及性方面不是僅有中國一國在努力。無獨(dú)有偶，美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間周二，美國眾議院以250對169的票數(shù)通過了一項(xiàng)爭議性非常大的法案：嘗試權(quán)法案。
如果這部法案被美國總統(tǒng)特朗普簽署，則將正式變?yōu)榉?。考慮到這位總統(tǒng)此前對“嘗試權(quán)”的鐵桿擁躉態(tài)度——在過去四個(gè)月中三次敦促國會盡快通過這一法案——其下筆簽名幾乎是毫無懸念的事情。
這部法案將允許有嚴(yán)重危及生命疾病的患者嘗試尚未獲得FDA批準(zhǔn)上市的新藥。當(dāng)然相關(guān)前置條件也有很多，比如要求患者已經(jīng)窮盡了其他所有選擇；要求相關(guān)藥物通過初步的臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示不具有威脅生命的毒性；患者必須提供書面知情同意書；藥企方面需要向政府提供藥物使用的年度總結(jié)，包括“任何已知的嚴(yán)重不良事件”等。
這部法案沒有強(qiáng)
制藥企必須提供相關(guān)藥物，并且不妨礙他們向進(jìn)行嘗試權(quán)索取的患者收取相關(guān)費(fèi)用。
嘗試權(quán)法案和已經(jīng)實(shí)施多年的“同情使用”（CompassionateUse）目的相同，即，讓病危患者在試盡所有臨床療法之后有使用未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的選擇。但是“同情使用”要求得到藥企和FDA的批準(zhǔn)，流程十分繁瑣。有數(shù)據(jù)顯示，光是走完“知情同意”、“倫理批準(zhǔn)”，“FDA申請”，“數(shù)據(jù)備案”等復(fù)雜的流程，需要醫(yī)生花費(fèi)大約100個(gè)小時(shí)的時(shí)間填寫材料，因而在很大程度上限制了“同情使用”的數(shù)量。嘗試權(quán)法案和“同情使用”最大的區(qū)別是幾乎完全繞開了FDA，最終的協(xié)商決定只是在藥企和患者之間進(jìn)行。
早在2015年，美國已經(jīng)有十余個(gè)州通過了嘗試權(quán)法案（RighttoTryAct），還有近二十個(gè)州也正在準(zhǔn)備實(shí)施。據(jù)《紐約時(shí)報(bào)》數(shù)據(jù)，目前美國已經(jīng)有40個(gè)州的州議會已通過類似法律。幾年前，這部法案成為全國性法律的機(jī)會看上去還十分縹緲。2015年時(shí)，一位業(yè)內(nèi)人士分析，“嘗試權(quán)提案在很大程度上是公眾挑戰(zhàn)FDA的權(quán)威，既沒有必要，還會引起醫(yī)學(xué)混亂，獲得聯(lián)邦議會通過的機(jī)會微乎其微。”然而時(shí)移世易，就是這樣一部被認(rèn)為通過概率微乎其微的法案，即2017年8月在參議院獲得通過后，也在眾議院順利過關(guān)。
長久以來，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對醫(yī)藥行業(yè)幾乎是金標(biāo)準(zhǔn)的存在。能被FDA批準(zhǔn)的藥基本上都要通過嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)。而一旦被FDA批準(zhǔn)了，就基本是拿到了全球市場準(zhǔn)入的金鑰匙。
正因?yàn)榇?，這一“視FDA為無物”的法案長久以來處于極大的爭議中。反對該法案的民主黨人表示，它會削弱FDA保護(hù)患者免受有害治療的能力。“如果你取消FDA的審查，就像該法案所做的那樣，你會將患者置于危險(xiǎn)之中，”眾議員FrankPalloneJr.（新澤西州民主黨）直斥：“這是一次史無前例的嘗試，試圖推翻FDA對研究性療法的監(jiān)管。”
FDA現(xiàn)任局長ScottGottlieb相比之下倒是比較淡定，在“嘗試權(quán)”法案通過后，他發(fā)布了一則“十分官方“的推特，稱“我已準(zhǔn)備好實(shí)施這部法案，以達(dá)成國會意圖促進(jìn)患者用藥可及性和保護(hù)患者的目的。”
不僅醫(yī)生，多達(dá)幾十個(gè)患者組織也反對“嘗試權(quán)法案”。其中不乏國家罕見病組織（NationalOrganizationforRareDisorders）和美國癌癥協(xié)會（AmericanCancerSociety）。因?yàn)樗麄冋J(rèn)為，“嘗試權(quán)”可能讓人抱有不切實(shí)際的希望。還可能會極大地增加患者被不安全和無效的實(shí)驗(yàn)療法傷害的可能性。
支持這部法律的人的立場則十分簡單：這是對個(gè)人自由的保障。這也正是為何倡導(dǎo)有限政府監(jiān)管的共和黨人大都支持這部法案的原因。
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