主要內(nèi)容:

科技部遺傳辦對(duì)于人類遺傳資源的管理存在問題，耽誤新藥臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，浪費(fèi)資源，引起廣泛爭議；后有所改進(jìn)，沒有從根本上解決問題。審批程序復(fù)雜，步驟和時(shí)限不定，標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、意見不規(guī)范；新老流程并行導(dǎo)致混亂等。顯著影響到在我國開展臨床試驗(yàn)，醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的建設(shè)和與國際同步研發(fā)上市新藥。建議：將審批制改為備案制或平行審查；簡化程序和要求；制定公布審批標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范審查意見；監(jiān)管與服務(wù)并舉，切實(shí)提高審批效能。

2015年，科技部發(fā)布《關(guān)于實(shí)施人類遺傳資源采集、收集、買賣、出口、出境行政許可的通知》，規(guī)定外資藥企開展臨床試驗(yàn),或內(nèi)資藥企采用涉外背景的單位（提供樣本采集、運(yùn)輸、分析、臨床監(jiān)察、數(shù)據(jù)處理等服務(wù)），須向中國人類遺傳資源管理辦公室（遺傳辦）提出申請(qǐng)，獲得行政審批后方可展開。雖對(duì)有效保護(hù)和合理利用我國人類遺傳資源有重要意義，可是使新藥臨床試驗(yàn)啟動(dòng)推遲3-6個(gè)月，推進(jìn)過程中的調(diào)整也常因此暫緩或中斷，明顯耽誤時(shí)間精力，浪費(fèi)社會(huì)和行政資源，引起激烈爭論?？萍疾吭啻谓M織討論，于2017年10月印發(fā)《關(guān)于優(yōu)化人類遺傳資源行政審批流程的通知》，一定程度上有所改進(jìn)，但沒從根本上解決問題,實(shí)際情況不容樂觀。為什么一項(xiàng)初衷較好的規(guī)定及改進(jìn)，并未取得預(yù)期的良好結(jié)果？

主要問題：程序復(fù)雜，審批步驟和時(shí)限不確定；從網(wǎng)上申報(bào)開始，形式審查常需5日，紙質(zhì)文件受理5日，如紙質(zhì)受理日起20日能過會(huì)辦結(jié)，至少耗時(shí)近30個(gè)工作日；一次批準(zhǔn)率低，形式審查和上會(huì)可能反復(fù)多次，時(shí)間要翻2-3倍；《承諾書》擴(kuò)大化，各參與單位須一一簽章，特別麻煩；審批標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、不規(guī)范，部分整改意見不清晰，有時(shí)近于苛刻，導(dǎo)致最多時(shí)退回4次修改；非重大變更，如樣本量增減需重新申報(bào)；對(duì)于第三方實(shí)驗(yàn)室每次都要重復(fù)簽字蓋章；開會(huì)時(shí)間安排不提前公布，新老流程并行致申報(bào)工作混亂；對(duì)于生物標(biāo)志物的審批過于嚴(yán)苛；知識(shí)產(chǎn)權(quán)如何分配的指導(dǎo)意見不知所云，等等。據(jù)悉上述情況已顯著影響到外資藥企在我國開展臨床試驗(yàn)的積極性和本土醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的建設(shè)，影響到與國際同步研發(fā)和上市新藥，也妨礙了醫(yī)藥科技創(chuàng)新，特別是針對(duì)新靶點(diǎn)、新機(jī)制的科學(xué)探索。2018.2.28《中共中央關(guān)于深化黨和國家機(jī)構(gòu)改革的決定》提出要“加強(qiáng)、優(yōu)化、轉(zhuǎn)變政府科技管理和服務(wù)職能”，因此,需要認(rèn)真思考:為什么各方都不滿意，癥結(jié)何在？

建議：

將審批制改為備案制或平行審查：我國已加入ICH，歐美日等發(fā)達(dá)國家對(duì)于醫(yī)藥研發(fā)的人類遺傳資源管理多為備案制，弱化事前審批，強(qiáng)化事中、事后核查和監(jiān)管，大大減少工作量，實(shí)施高效、動(dòng)態(tài)化管控。建議積極學(xué)習(xí)CFDA審評(píng)、審批改革的成功經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)一步精簡、優(yōu)化審批的事項(xiàng)、程序和流程；對(duì)于不涉及標(biāo)本出口的，可采取備案制，實(shí)現(xiàn)與國際接軌；若備案制暫不可行，可采用平行審查。

簡化程序和要求：按照“誰受益、誰負(fù)責(zé)”的原則，取消《承諾書》，只要求申辦方（藥企或科技創(chuàng)新機(jī)構(gòu)）填報(bào)《審批申請(qǐng)書》，承諾和擔(dān)負(fù)所涉及人類遺傳資源的采集、儲(chǔ)存及研發(fā)外包各方的連帶責(zé)任。

明確審批標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范審查意見:參考國際慣例，征求多方意見，早日制定公布符合國情、兼具科學(xué)性和操作性的審批標(biāo)準(zhǔn)和具體要求，尤其是組織、血液、體液等采樣樣本量、使用范圍等；審核的重點(diǎn)放在遺傳數(shù)據(jù)的流向和應(yīng)用上。應(yīng)按照便利申報(bào)單位的原則，一次性給予審批意見，避免每次不同。對(duì)二次提交的申請(qǐng)，只針對(duì)前次不合格部分審核，不用全部復(fù)審和上會(huì)。對(duì)于中心倫理委員會(huì)已審查過的知情同意書無需重復(fù)審核。提前公布開會(huì)時(shí)間、安排,以利于申報(bào)單位按時(shí)遞交；取消老流程，全部按照新流程一次申請(qǐng)。

監(jiān)管與服務(wù)并舉，加強(qiáng)溝通，提高審批效能:咨詢窗口態(tài)度較好，但人員更換頻繁，意見常不一致，建議制定官方的問題和回答（FAQ），及時(shí)更新。針對(duì)以往審批中的問題，進(jìn)行歸納、分析和總結(jié)，主動(dòng)培訓(xùn)、指導(dǎo)、幫助有關(guān)單位，且適當(dāng)提高審評(píng)費(fèi)用，確保申報(bào)單位的申請(qǐng)材料高質(zhì)量。適應(yīng)政府職能改變，積極聽取反饋意見和建議,增加評(píng)審人員和保持穩(wěn)定，切實(shí)明顯提高審批效能，建立具有中國特色的人類遺傳資源監(jiān)管體系。