如何定義的

　　根據(jù)美國FDA的定義，真實世界數(shù)據(jù)（Real-WorldData，RWD）是除傳統(tǒng)臨床試驗以外的相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)，涵蓋廣泛，如醫(yī)療健康記錄、醫(yī)保數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊登記等；真實世界證據(jù)（Real-WorldEvidence，RWE）是基于這些數(shù)據(jù)形成的與醫(yī)療產(chǎn)品使用、獲益及風(fēng)險相關(guān)的臨床證據(jù)。真實世界證據(jù)來源廣泛，從基于已有數(shù)據(jù)庫的觀察性研究到隨機或非隨機化的臨床試驗，均可產(chǎn)生真實世界證據(jù)。

　　在醫(yī)療器械監(jiān)管中怎么應(yīng)用

　　應(yīng)用范圍

　　目前RWE可作為美國FDA支持審批、核準(zhǔn)器械上市或上市后器械擴大適應(yīng)證的證據(jù)，或作為這些證據(jù)的補充。具體可應(yīng)用于：為前瞻性臨床研究提出研究假設(shè)；作為歷史性對照、貝葉斯試驗的先驗信息，以及作為分層模型或混合模型的數(shù)據(jù)來源；作為同期對照組或其他數(shù)據(jù)收集途徑；作為識別、論證或支持某生物標(biāo)志物臨床有效性的證據(jù)；批準(zhǔn)或授權(quán)人道主義器械豁免、上市前審批程序或請求新審查；請求醫(yī)療器械重新分級的依據(jù)；擴大器械使用適應(yīng)證或更新器械安全性及有效性的證據(jù)；用于公眾衛(wèi)生監(jiān)測，完善藥物安全性信號；開展上市后研究；生成醫(yī)療器械報告（MedicalDeviceReports，MDRS）的總結(jié)報告；更新上市前數(shù)據(jù)等。

　　能否申請器械臨床試驗豁免

　　器械臨床試驗豁免（InvestigationalDeviceExemption，IDE）允許器械在被批準(zhǔn)上市之前用于臨床試驗，以收集支持上市前批準(zhǔn)或上市前通知的安全性和有效性數(shù)據(jù)。所有的臨床試驗在開始前都必須申請IDE并被FDA批準(zhǔn)，而開展基于RWD的研究是否需要申請IDE視具體情況而異。在進行器械安全性及有效性評價時，如這些措施并非臨床實踐中常規(guī)開展的，數(shù)據(jù)收集的過程有可能影響治療決策時，需要IDE申請；而當(dāng)RWD收集不影響器械在醫(yī)療機構(gòu)的正常實施管理，則不需要IDE申請，例如使用已存在的RWD進行回顧性分析一般不需要申請IDE。

　　數(shù)據(jù)變證據(jù)有什么條件

　　隨著電子數(shù)據(jù)系統(tǒng)的廣泛使用，產(chǎn)生了大量的RWD，然而并非所有RWD都是充分可靠的證據(jù)。真實世界數(shù)據(jù)存在固有的偏倚，為減少潛在的偏倚，F(xiàn)DA推薦無論前瞻性或回顧性收集的RWD均需良好的研究設(shè)計，并且同傳統(tǒng)臨床試驗一樣，在獲取及分析數(shù)據(jù)前形成研究方案及分析計劃。支持不同的醫(yī)療器械決策與監(jiān)管問題需提供不同來源的RWE，如FDA認為注冊登記研究可作為上市后器械監(jiān)管證據(jù)，但不能作為支持器械上市前有效性及安全性的證據(jù)。

　　總之，RWE可從新的視角提供器械性能及相關(guān)臨床結(jié)局的證據(jù)，可更好幫助FDA了解器械在不同使用階段的收益風(fēng)險情況。RWE是否用于支持監(jiān)管決策需對證據(jù)進行評估，只有基于真實可靠RWD、科學(xué)的研究設(shè)計及嚴(yán)格的實施過程所產(chǎn)生的證據(jù)，F(xiàn)DA才會考慮用于醫(yī)療器械管理決策。（文/四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心王雯劉艷梅孫鑫）