淋巴瘤在研新藥取得良好2期臨床結果

2017-04-09 來源：藥明康德標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：Medivir是一家專注于腫瘤學的研究型醫(yī)藥公司，在蛋白酶抑制劑設計和核苷酸/核苷類科學領域處于領先地位，致力于研發(fā)具有未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新型藥物。

　　今天，生物制藥公司MedivirAB宣布完成一項2期研究，該臨床試驗使用皮膚組織蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑remetinostat局部治療早期階段的皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL），并取得了積極結果。

　　CTCL是一種慢性罕見血液癌癥疾病，主要癥狀呈現(xiàn)在皮膚組織上。根據(jù)美國國家癌癥研究所（NationalCancerInstitute），最常見的CTCL是其蕈樣真菌病（MF）變體形式。在美國，MF影響約有2萬病人，每年估計有1500例新增病例，其中約75％具有早期疾病癥狀?；颊咄L期處于此階段，并且需要針對該疾病進行長期的局部性治療，這一漫長治療措施也大大降低了患者的生活質量。一小部分患者繼續(xù)發(fā)展成為皮膚腫瘤或全身性疾病，此時他們便需要全身性抗癌治療。

　　Medivir是一家專注于腫瘤學的研究型醫(yī)藥公司，在蛋白酶抑制劑設計和核苷酸/核苷類科學領域處于領先地位，致力于研發(fā)具有未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新型藥物。Remetinostat是一種新型組蛋白脫乙酰酶抑制劑（HDAC），被開發(fā)用于局部性治療CTCL：它被設計為在皮膚中具有活性以治療該疾病，但在血液中被快速分解滅活，以便限制因為全身暴露于HDAC抑制劑而引起的相關不利影響。

　　該2期臨床試驗包括了60例CTCL的MF變體患者，隨機分組接受0.5％的remetinostat凝膠BID、1％的remetinostat凝膠QD或1％的remetinostat凝膠BID，持續(xù)6至12個月。研究的主要終點是使用綜合評估指數(shù)病變嚴重程度（CAILS）評估對治療方案具有完全或部分響應的患者比例。根據(jù)意向性治療分析，1％remetinostat凝膠BID組患者的響應率最高（8/20，40％），其中1例達到完全緩解。其他兩組的響應率分別為25％（5/20，0.5％BID組）和20％（4/20，1％QD組）。在所有劑量組中，remetinostat具有良好的耐受性，沒有HDAC抑制劑相關的全身性不良反應體征及癥狀。

　　根據(jù)這些數(shù)據(jù)，Medivir希望與監(jiān)管機構進行磋商，目的是在今年晚些時候啟動3期研究，并在2017年下半年的科學會議上提交全面的2期試驗數(shù)據(jù)。

　　Medivir的首席科學官RichardBethell博士說道：“這項研究的結果證實并擴展了以前發(fā)布的2期研究中期分析，并顯示remetinostat可能是針對早期CTCL患者的安全有效創(chuàng)新型治療方法。目前可用于治療該疾病的藥物有限，且藥物耐受性普遍較差，因此CTCL患者及其醫(yī)師需要安全有效的新型治療方案。Remetinostat是旨在有效抑制皮膚病變的HDAC，并且在血液中被快速分解，可以預防與全身性HDAC抑制劑給藥相關的副作用。根據(jù)2期研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)，我們認為remetinostat能夠針對非常重要的未滿足醫(yī)療需求，有望治療這種慢性治療不良的罕見疾病。”