在不少公開的場(chǎng)合，CFDA藥品審評(píng)中心首席科學(xué)官何如意不時(shí)強(qiáng)調(diào)，審評(píng)員從事的是藥品監(jiān)管科學(xué)的工作，審評(píng)團(tuán)隊(duì)不僅僅提供藥品的審評(píng)審批服務(wù)，還包括監(jiān)管服務(wù)。

　　在第28屆全國(guó)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，他再次就完善藥品審評(píng)規(guī)范、促進(jìn)我國(guó)新藥研發(fā)做了主題演講，再次闡述藥品審評(píng)流程規(guī)范性和統(tǒng)一性的必要性，同時(shí)對(duì)進(jìn)一步激發(fā)企業(yè)新藥研發(fā)動(dòng)能，縮短新藥審評(píng)時(shí)間提出探索。

　　建立全方位高效的溝通交流機(jī)制

　　“現(xiàn)階段，我們同企業(yè)的溝通交流，基本還限定在會(huì)議交流這一形式，我們急需要建立全方位高效的溝通交流機(jī)制，促進(jìn)新藥研發(fā)。”何如意提到。除了正式的溝通會(huì)議，還需要其他同企業(yè)交流的方法。目前CDE正在起草《藥物研發(fā)中與技術(shù)審評(píng)團(tuán)隊(duì)的咨詢管理辦法》，發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》。

　　“我們已經(jīng)完成了會(huì)議內(nèi)部交流流程的規(guī)范，要求審評(píng)人員嚴(yán)格按照這個(gè)流程同企業(yè)進(jìn)行溝通和交流。”流程要求所有的審評(píng)人員在和企業(yè)開會(huì)之前要認(rèn)真研讀企業(yè)的資料和報(bào)告，召開預(yù)備會(huì)議，形成一個(gè)書面的回復(fù)，回答企業(yè)提出的疑問。CDE也會(huì)要求項(xiàng)目管理人員在與企業(yè)溝通交流前的48~72小時(shí)內(nèi)書面回答。“企業(yè)進(jìn)行溝通交流時(shí)要做好準(zhǔn)備，我們希望能夠利用有效的時(shí)間，集中討論我們所關(guān)心的尚未解決的問題。”

　　這里面，項(xiàng)目管理人員將會(huì)發(fā)揮溝通內(nèi)外的作用，促使溝通渠道統(tǒng)一。何如意詳細(xì)解釋了項(xiàng)目管理人制度，表示今后將由項(xiàng)目專員和企業(yè)對(duì)接，審評(píng)人員無(wú)法和企業(yè)直接對(duì)接，以此形成以臨床適應(yīng)癥為主線，有臨床、藥學(xué)、毒理、臨床藥物、統(tǒng)計(jì)等多專業(yè)審評(píng)人員共同組成的橫向適應(yīng)癥審評(píng)團(tuán)隊(duì)。“審評(píng)員給企業(yè)的回答只是他的個(gè)人意見，項(xiàng)目管理員的回答代表了一個(gè)審評(píng)團(tuán)隊(duì)的意見。”

　　同時(shí)，CDE在優(yōu)化審評(píng)流程方面，還將逐步取消復(fù)審工作，取消背靠背雙參審的審評(píng)，依據(jù)不同風(fēng)險(xiǎn)，逐級(jí)授權(quán)審評(píng)技術(shù)把關(guān)制度，授權(quán)后，多出口簽發(fā)審評(píng)，提高效率，無(wú)法解決的問題盡早提交上一級(jí)審評(píng)部門。

　　人員配備的“軟實(shí)力”正在升級(jí)，“硬實(shí)力”如何跟上？提升溝通交流效率，采用信息化技術(shù)和方法規(guī)范審評(píng)組織管理必不可少。何如意透露，CDE正在建設(shè)藥品審評(píng)信息化管理體系，參照國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，建立藥品電子化申報(bào)通用技術(shù)文檔系統(tǒng)、注冊(cè)申請(qǐng)受理、評(píng)估、審評(píng)過程管理系統(tǒng)，構(gòu)建服務(wù)于審評(píng)決策的大數(shù)據(jù)平臺(tái)，有利于國(guó)內(nèi)企業(yè)國(guó)內(nèi)外同期申報(bào)。

　　目前，CDE也在轉(zhuǎn)化歐盟、ICH、FDA國(guó)際通用技術(shù)指南標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)則，計(jì)劃每年至少要轉(zhuǎn)化20~40個(gè)標(biāo)準(zhǔn)。在他看來(lái)，CDE還要能夠參與ICH技術(shù)指導(dǎo)原則制定的討論，加強(qiáng)和國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的合作。這些技術(shù)原則結(jié)合中國(guó)實(shí)際，才能夠真正落地中國(guó)，順利實(shí)施。

　　探索在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中應(yīng)用替代指標(biāo)

　　如何就中國(guó)的實(shí)際探索出一條加快新藥研發(fā)的快速通道，同時(shí)探索我國(guó)有條件批準(zhǔn)的產(chǎn)品的上市標(biāo)準(zhǔn)？

　　“對(duì)于嚴(yán)重疾病且目前尚沒有治療手段的疾病，我們探索采用特殊的方式，比如在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中應(yīng)用替代指標(biāo)，縮短臨床試驗(yàn)周期，加快新藥上市。”何如意回想起自己在美國(guó)的工作，介紹了傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和臨床替代指標(biāo)應(yīng)用的不同。

　　以一個(gè)治療胃潰瘍的產(chǎn)品為例，采用傳統(tǒng)的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，可能需要上千病例數(shù)，且耗時(shí)長(zhǎng)，而采用臨床替代指標(biāo)可能只需要200~300個(gè)病人，歷時(shí)2~3個(gè)月。當(dāng)然，推行這一模式需要滿足幾個(gè)條件，包括應(yīng)用臨床指標(biāo)的確證臨床試驗(yàn)在批準(zhǔn)前開展、替代指標(biāo)獲得審評(píng)團(tuán)隊(duì)認(rèn)可等。

　　為了鼓勵(lì)藥企參與早期研發(fā)，CDE也正在制定明確的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的分期技術(shù)要求，把包括毒理、藥學(xué)在內(nèi)的分期技術(shù)要求等內(nèi)容明確告訴企業(yè)，讓企業(yè)有規(guī)則可以依據(jù)，減少和審評(píng)人員之間的分歧，明確新藥研發(fā)的技術(shù)要求。其中，化藥、生物藥技術(shù)要求與國(guó)際接軌。何如意透露，目前相關(guān)技術(shù)要求指南正在修改，該指南將是一個(gè)國(guó)際通用標(biāo)準(zhǔn)，有利于國(guó)際多中心大樣本臨床試驗(yàn)落戶中國(guó)。據(jù)了解，目前Ⅰ期臨床試驗(yàn)意見草案已公布征求意見稿。

　　會(huì)上，何如意還特別提到了要制定我國(guó)中藥的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)，建立中藥、民族藥的安全數(shù)據(jù)庫(kù)。“中藥研發(fā)，我們無(wú)法借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，只有中國(guó)才有能力制定中藥、民族藥的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)，其中包括安全性和有效性。”他認(rèn)為，中藥、民族藥的安全數(shù)據(jù)庫(kù)不僅能夠支持新藥審評(píng)，還能夠幫助中藥、民族藥走出中國(guó)。