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冠心病心絞痛全新基因療法獲批進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)

2016-09-20 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:冠心病在全球范圍內(nèi)是致人死亡的最主要原因之一,每年會(huì)導(dǎo)致800多萬人死亡,心絞痛是其主要癥狀之一。近年來,隨著診斷和治療技術(shù)的不斷進(jìn)步,冠心病的死亡率呈逐漸下降的趨勢。

  近日,美國生物技術(shù)公司Angionetics宣布,其心臟病基因療法脈再通(Generx)獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)。脈再通是一種在心血管介入領(lǐng)域的全新的生物治療工具,此次試驗(yàn)將針對重癥冠心病和難治性心絞痛

  冠心病在全球范圍內(nèi)是致人死亡的最主要原因之一,每年會(huì)導(dǎo)致800多萬人死亡,心絞痛是其主要癥狀之一。近年來,隨著診斷和治療技術(shù)的不斷進(jìn)步,冠心病的死亡率呈逐漸下降的趨勢。但是,其中有一部分患有難治性心絞痛的重癥冠心病患者,他們的病情較為復(fù)雜,通常藥物治療已經(jīng)無效,同時(shí)卻因各種原因而無法接受經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入術(shù)或冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)等手術(shù)治療,因此缺乏有效的治療手段。據(jù)估計(jì),全球約有700萬這樣的患者。Angionetics的脈再通有望為這些病情復(fù)雜的患者帶來全新的生物治療方案。

  脈再通是一種基因療法,它希望通過激活心血管自身的修復(fù)和再生能力來恢復(fù)心肌供血,以達(dá)到治療冠心病心絞痛的目的。脈再通將編碼人成纖維細(xì)胞生長因子4(FGF-4)的基因及其啟動(dòng)子和分泌信號(hào)包裝在經(jīng)過改造的腺病毒內(nèi),通過一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)的球囊心導(dǎo)管植入心臟內(nèi)缺血的部分,以此將FGF-4基因轉(zhuǎn)染心臟細(xì)胞。心臟細(xì)胞在表達(dá)和分泌FDF-4之后可以激活生成血管的信號(hào)通路,隨后可以在缺血區(qū)域擴(kuò)張已有的側(cè)支動(dòng)脈和形成新的毛細(xì)血管,以恢復(fù)該區(qū)域的血液供應(yīng)。

  這種方法利用了心血管自身的再生能力來改善心肌供血,只需一次治療,就可以減輕心絞痛癥狀并減少對于血管擴(kuò)張藥物的依賴。脈再通經(jīng)過了二十多年的實(shí)驗(yàn)室、臨床前和早期臨床研究,到如今已準(zhǔn)備好進(jìn)入3期臨床。

  在已經(jīng)結(jié)束了的4項(xiàng)1期和2期臨床試驗(yàn)中,脈再通顯著地改善了患者的心肌供血,供血水平恢復(fù)到了和接受了經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入術(shù)或冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)的患者相近的程度。經(jīng)過運(yùn)動(dòng)耐力測試(ETT)發(fā)現(xiàn),患者的運(yùn)動(dòng)能力也得到了顯著地改善,并且效果能夠持續(xù)至少12個(gè)月之久。此外,患者心絞痛發(fā)作的次數(shù)和硝酸甘油的用量明顯下降,同時(shí)沒有出現(xiàn)明顯的副作用。

  脈再通計(jì)劃中的3期臨床試驗(yàn)將有300名難治性心絞痛患者參與,將以體能改善為主要指標(biāo)。一旦成功,它將為全球數(shù)百萬名冠心病患者帶來新希望。

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