昨日，貴州百靈宣布與成都恩多施生物工程技術(shù)有限公司簽訂了一項《技術(shù)轉(zhuǎn)讓合同》，獲得其基因療法EDS01（重組人內(nèi)皮抑素腺病毒注射劑）項目。EDS01項目是魏于全院士團隊用于頭頸部腫瘤治療的基因藥物研究成果。目前已經(jīng)完成Ⅰ期臨床試驗，正在開展Ⅱ期臨床試驗。所采用的重組腺病毒為獨立自主構(gòu)建，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)。

　　EDS01是將血管生成抑制因子----內(nèi)皮抑素通過腺病毒導(dǎo)入體內(nèi)，表達(dá)的內(nèi)皮抑素可進(jìn)入血液，通過血流循環(huán)擴散到遠(yuǎn)端，抑制遠(yuǎn)端腫瘤及轉(zhuǎn)移灶；同時內(nèi)皮抑素作用于腫瘤血管，而與腫瘤的類型無關(guān)，適用于絕大多數(shù)的惡性腫瘤治療；而且，EDS01為復(fù)制缺陷型腺病毒，在被感染細(xì)胞內(nèi)無法復(fù)制，不會擴散到環(huán)境中，不存在生物安全性方面的問題。EDS01具有世界領(lǐng)先的技術(shù)，優(yōu)勢明顯，有條件和可能成為世界上第一個通過抑制血管生長達(dá)到治療惡性腫瘤目的的基因藥物。

　　臨床前研究表明：EDS01對喉癌細(xì)胞HEP2和人鼻咽癌細(xì)胞HNE荷瘤裸鼠的腫瘤生長有抑制作用；對人肺腺癌細(xì)胞SPC-A-1、A549人非小細(xì)胞性肺腺癌細(xì)胞和小鼠Lewis肺癌細(xì)胞裸鼠皮下移植瘤具有明顯的治療效果，與化療藥物卡鉑聯(lián)用具有增強作用；安全性評價實驗證實在恒河猴用量為人臨床擬用劑量的18倍也是安全的。

　　基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列?；蛑委煟╣enetherapy）是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其植入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。

　　將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體，腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。

　　目前，基因治療主要是治療對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾?。ㄈ绨滩?、類風(fēng)濕等）等。作為一種全新的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)治療手段，基因治療是全球醫(yī)藥領(lǐng)域追捧的熱點研發(fā)方向。

　　與美國及歐洲等發(fā)達(dá)國家相比，我國基因治療藥物研究和臨床試驗開展得較早，起點較高。四川大學(xué)副校長、生物治療國家重點實驗室主任、中國科學(xué)院院士魏于全教授是我國較早從事基因藥物研究及治療的科學(xué)家，也是國際權(quán)威雜志《HumanGeneTherapy》（人類基因治療）亞洲唯一的副主編，他及他的研發(fā)團隊在國內(nèi)外基因治療領(lǐng)域享有很高的聲譽和學(xué)術(shù)成果。

　?、衿谂R床研究單藥劑量遞增實驗表明：腫瘤病人耐受良好，未出現(xiàn)劑量限制性毒性（DLT）和最大耐受劑量（MTD）。主要不良反應(yīng)為發(fā)熱和局部注射部位疼痛，并有流感樣癥狀發(fā)生。多劑量給藥，每周兩次，連續(xù)兩周瘤內(nèi)注射方式治療，同樣安全、可耐受，但藥物不良反應(yīng)增加。單次或多次給藥后均見到目標(biāo)病灶初步療效反應(yīng)，多次給藥的有效緩解率達(dá)16.67%。

　　頭頸部腫瘤是我國常見疾病，約占全身惡性腫瘤的19.9%-30.2%?；颊呔驮\時60%-70%已是晚期（Ⅲ-Ⅳ），五年生存率只有30%，局部復(fù)發(fā)率高（40%-60%）。目前，包括手術(shù)、放療、化療等綜合治療是晚期頭頸部腫瘤常見的治療模式，通常只能提高5%的五年總生存率，許多患者因治療不佳最終死于腫瘤的復(fù)發(fā)與轉(zhuǎn)移。