BioMarin治療A型血友病基因療法臨床數(shù)據(jù)搶眼

2016-08-01 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：在最近一次有9名患者參與的臨床研究中，研究人員給其中7名患者以最高劑量的BMN270治療劑量，經(jīng)過治療，其中6名患者的凝血因子VIII水平回聲50%以上；其中四名患者的治療效果在治療后的20周內(nèi)有明顯提升，其凝血因子VIII達到了原來水平的146%左右。

　　基因療法先驅(qū)BioMarin公司開發(fā)的用于治療重度血友病A的基因療法BMN270臨床研究取得重大成功。公司預(yù)計，如果這一藥物獲得批準，公司預(yù)計每年將獲得超過10億美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能夠能為明年公司的四大支柱之一。

　　除了BMN270外，公司目前還對其余三種藥物寄予厚望。其中一種是治療軟骨發(fā)育不全的vosoritide，該藥物目前同樣處于臨床研究階段；另外兩種藥物分別是pegvaliase和cerliponasealfa，均處于審批階段。

　　下一步，公司計劃開展BMN270的臨床II期研究，公司希望獲得更多實驗數(shù)據(jù)，以獲取FDA的加速審批待遇。BMN270是一種針對凝血因子VIII的基因療法。凝血因子VIII是機體重要的凝血蛋白之一，編碼該蛋白的F8基因異常可能導(dǎo)致白血病的發(fā)生。

　　在最近一次有9名患者參與的臨床研究中，研究人員給其中7名患者以最高劑量的BMN270治療劑量，經(jīng)過治療，其中6名患者的凝血因子VIII水平回聲50%以上；其中四名患者的治療效果在治療后的20周內(nèi)有明顯提升，其凝血因子VIII達到了原來水平的146%左右。

　　另一方面，研究人員同時評價了該藥物的安全性。在治療中，高劑量BMN270療法的患者在接受治療后的兩周內(nèi)接受了類固醇療法的治療。但其ALT水平（代表藥物的肝臟毒性標準）在治療后12周接近正常上限的兩倍，然后就緩慢回落。事實上，BioMarin公司此前就報道過兩名未接受過類固醇療法的BMN270患者肝臟酶水平異常升高，甚至公司因此曾一度暫定了該藥物的研究。目前，公司正著手進行一項研究，以確定該藥物的最適劑量和治療周期。

　　不過，讓BioMarin公司振奮的是，BMN270目前已經(jīng)達到了公司的所有預(yù)期。而BMN270研究的順利進行，無疑也為當前處于低迷狀態(tài)的基因療法打了一針強心劑。

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