輝瑞/Spark血友病基因療法獲FDA授予的“突破性療法“認定

2016-07-25 來源：健客網社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：突破性療法和快速通道資格、加速審批資格類似，都是美國FDA為了加速審批治療嚴重性疾病及威脅生命的疾病的新藥而設置的，公司在申請該資格時，需要向FDA提交前期臨床試驗結果說明待審批的新藥優(yōu)于目前的常規(guī)療法，并且要至少達到一項臨床試驗終點。

　　近日，輝瑞和SparkTherapeutics合作研發(fā)的血友病B試驗性新藥SPK-9001被美國FDA授予“突破性藥物”資格，使得該藥物在獲批的過程中邁進了一大步。

　　SPK-9001是一種基因療法，本質上是經過基因工程改造的腺病毒，其衣殼表達經密碼子優(yōu)化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已經進行了I/II期臨床試驗，今年5月份，輝瑞及SparkTherapeutics宣布該臨床試驗得到了很好的數(shù)據，在I/II期臨床研究中，受試者接受一次靜脈輸注SPK-9001。來自首批3例受試者的數(shù)據顯示，單次靜脈輸注初始劑量5x10（11次方）vg/kg的SPK-9001，成功實現(xiàn)了持久的、治療水平的凝血因子IX表達，這一表達水平超過了被認為足以降低關節(jié)出血風險以及預防性輸注凝血因子的閾值IX水平。并且該臨床試驗結果還在今年6月份的歐洲血液協(xié)會年會上公布。

　　突破性療法和快速通道資格、加速審批資格類似，都是美國FDA為了加速審批治療嚴重性疾病及威脅生命的疾病的新藥而設置的，公司在申請該資格時，需要向FDA提交前期臨床試驗結果說明待審批的新藥優(yōu)于目前的常規(guī)療法，并且要至少達到一項臨床試驗終點。獲得突破性療法認定的新藥在審批過程中會得到FDA的相關支持和幫助，加速審批的進程。

　　SparkTherapeutics的首席執(zhí)行官Marrazzo表示，非常高興SPK-9001能獲得突破性療法認定資格，這說明FDA肯定了該基因療法在緩解血友病B患者癥狀及控制出血事件方面具有顯著的優(yōu)勢。接下來公司將會與輝瑞繼續(xù)合作，盡快將該療法推向市場。

　　SPK-9001是SparkTherapeutics公司SPK-FIX血友病基因治療項目的核心產品。血友病是一種罕見的基因病，患者由于凝血因子缺乏，經常發(fā)生出血事件，目前常用的治療方法是輸入凝血因子IX。