羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）近日宣布，美國(guó)FDA已接受了其在研藥物OCREVUS（ocrelizumab）的生物制品許可申請(qǐng)，并賦予其優(yōu)先審評(píng)資格，其最終審評(píng)結(jié)果將于今年底揭曉。同時(shí)，歐洲藥品管理局（EMA）也接受了OCREVUS的上市許可申請(qǐng)。OCREVUS的適應(yīng)癥為原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PPMS）和復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）。

　　事實(shí)上，早在今年二月，F(xiàn)DA就已賦予OCREVUS突破性療法資格認(rèn)定，這是多發(fā)性硬化癥藥物獲得的首個(gè)突破性療法認(rèn)定。如果最終在美國(guó)和歐盟得到批準(zhǔn)，OCREVUS將成為首個(gè)能同時(shí)治療這兩種多發(fā)性硬化癥常見亞型的藥物，二者共同占到了所有多發(fā)性硬化癥病例的95%。

　　多發(fā)性硬化癥是以中樞神經(jīng)系統(tǒng)白質(zhì)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的慢性自體免疫病，患者由于髓鞘遭到損壞，使得神經(jīng)元接連受損，并引起炎癥反應(yīng)?；颊邥?huì)出現(xiàn)肌肉無(wú)力、肢體疲倦、視力下降等癥狀，最終可發(fā)展至身體殘疾。多發(fā)性硬化癥常會(huì)出現(xiàn)多次復(fù)發(fā)的情況，且在兩次復(fù)發(fā)之間，可能會(huì)有數(shù)月甚至數(shù)年的時(shí)間沒有任何明顯的癥狀出現(xiàn)。事實(shí)上，在所有的多發(fā)性硬化癥患者中，有約85%都會(huì)出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)后又緩解的現(xiàn)象。而剩下的患者主要為原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，表現(xiàn)為自病程開始后，疾病就持續(xù)性的惡化，沒有明顯的癥狀緩解現(xiàn)象。這是多發(fā)性硬化癥的一種嚴(yán)重病程類型，占所有病例總數(shù)的約十分之一。原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥治療效果差，預(yù)后不佳，常用于多發(fā)性硬化癥治療的修飾療法對(duì)于該疾病亞型通常無(wú)效。

　　OCREVUS的到來(lái)給這一難治疾病的患者帶來(lái)了希望。該藥的活性成分為ocrelizumab，是一種全人源單克隆抗體，可選擇性地靶向作用于CD20陽(yáng)性的B細(xì)胞。這類B細(xì)胞被認(rèn)為是多發(fā)性硬化癥的重要病因，可造成髓鞘和神經(jīng)元軸突的損傷。因此，ocrelizumab可減少CD20陽(yáng)性B細(xì)胞對(duì)神經(jīng)元及髓鞘的攻擊，起到保護(hù)后者的作用。在近期完成的三項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)中，OCREVUS被證實(shí)能夠有效延緩疾病進(jìn)程，達(dá)到了主要和關(guān)鍵次要臨床終點(diǎn)。

　　“OCREVUS是首個(gè)能夠同時(shí)延緩原發(fā)性進(jìn)展型和復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥致殘性進(jìn)展的試驗(yàn)性藥物，”基因泰克的首席醫(yī)學(xué)官和全球產(chǎn)品開發(fā)主管SandraHorning博士說(shuō)道：“我們很高興看到OCREVUS的上市申請(qǐng)被接受，這一藥物將有望明顯改善上述疾病患者的生活質(zhì)量。我們將繼續(xù)與EMA和FDA密切合作，以將這一藥物早日帶給多發(fā)性硬化癥患者。”