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FDA授予治療HCC的二線藥物瑞戈非尼優(yōu)先審查資格

摘要:在全球范圍內(nèi),肝癌的發(fā)生率一直在持續(xù)增加。肝細(xì)胞癌(HCC)是最常見的一種肝癌形式,約占世界范圍內(nèi)總肝癌病例的70%-85%。

   根據(jù)一項(xiàng)新聞稿,美國食品和藥物管理局(FDA)授予瑞戈非尼(regorafenib)作為治療肝細(xì)胞癌(HCC)的二線全身治療藥物的優(yōu)先審查資格。瑞戈非尼(regorafenib)是一種新型多激酶抑制劑,阻斷促進(jìn)腫瘤生長的多種酶。

 
  該項(xiàng)審查是基于III期RESORCE研究(一項(xiàng)國際、多中心、雙盲安慰劑對照研究)的結(jié)果,該項(xiàng)研究納入了573例既往接受索拉非尼治療期間仍存在進(jìn)展的肝細(xì)胞癌(HCC)患者,隨機(jī)分配(2:1)至接受瑞戈非尼(regorafenib)或安慰劑聯(lián)合最佳支持對照組。
 
  患者接受regorafenib160mg劑量,每日1次,或者服用安慰劑,服用3周后暫停1周,整個(gè)治療周期為28天。研究的主要終點(diǎn)為總生存期,次要終點(diǎn)包括進(jìn)展所需時(shí)間、無進(jìn)展生存期、客觀腫瘤緩解率和疾病控制率。
 
  研究結(jié)果顯示,與使用安慰劑聯(lián)合最佳支持治療的對照組相比,瑞戈非尼(regorafenib)聯(lián)合最佳支持治療可顯著改善患者的總生存期(OS)。
 
  在全球范圍內(nèi),肝癌的發(fā)生率一直在持續(xù)增加。肝細(xì)胞癌(HCC)是最常見的一種肝癌形式,約占世界范圍內(nèi)總肝癌病例的70%-85%。盡管自2007年以來索拉非尼已被批準(zhǔn)用于治療不能切除的肝癌患者,人們?nèi)匀黄惹行枰行У亩€全身治療選擇。
 
  優(yōu)先審查(PR)是FDA的一個(gè)新藥審查通道,旨在加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重的或危及生命的疾病的新藥,保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。獲得優(yōu)先審查資格(PRD)的藥物,F(xiàn)DA將給予加速審查并在6個(gè)月完成審查,而不是標(biāo)準(zhǔn)的10個(gè)月。瑞戈非尼(regorafenib)得到優(yōu)先審查資格,為其獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn),并用于亟需該藥的HCC患者鋪平了道路。
 
  目前,瑞戈非尼(regorafenib)獲批用于治療以下患者:
 
  ▲用于治療之前使用氟尿嘧啶類藥物、奧沙利鉑和伊立替康治療、抗血管內(nèi)皮生長因子治療或野生型RAS基因患者接受表皮生長因子受體治療的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者;
 
  ▲用于治療之前使用伊馬替尼和舒尼替尼治療后疾病進(jìn)展或局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性成年胃腸道間質(zhì)瘤患者。
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