去年8月，全球醫(yī)藥市場預測機構(gòu)EvaluatePharma發(fā)布《全球生物制藥后期管線重磅藥物TOP 15》榜單，有多個制藥巨頭的在研藥物均成功上榜，其中百時美施貴寶和默沙東憑借各自的PD-1免疫療法Opdivo和Keytruda分別奪得狀元和榜眼，而奪得探花的藥物obeticholic acid （OCA，一種鵝脫氧膽酸衍生物）竟然來自于一家名不見經(jīng)傳的美國小生物制藥公司——Intercept Pharmaceuticals。在這份榜單中，EvaluatePharma預測，OCA在2020年的銷售額將高達30億美元。

　　OCA是Intercept開發(fā)的一款創(chuàng)新藥物法尼酯X受體（FXR）激動劑，這是一種人類膽汁酸模擬物，目前正開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝臟疾病和腸道疾病的治療。

　　近日，OCA在美國監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?，F(xiàn)DA已受理OCA治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）的新藥申請（NDA）并授予優(yōu)先審查資格。此前，F(xiàn)DA已授予OCA快車道地位。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2016年2月29日。目前，OCA正開發(fā)用于對熊去氧膽酸（UDCA）治療反應不足或無法耐受的PBC患者，UDCA是目前唯一獲FDA批準治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）的藥物。如果獲批，OCA將為PBC患者提供一種極其重要的治療選擇。

　　優(yōu)先審查（PR）是FDA的一個新藥審查通道，旨在加速開發(fā)及審查治療嚴重的或危及生命的疾病的新藥，保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。獲得優(yōu)先審查資格（PRD）的藥物，F(xiàn)DA將給予加速審查并在6個月完成審查，而不是標準的10個月。

　　原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）是一種罕見的肝臟疾病，主要是因膽管（功能為將膽汁運出肝臟）遭到自身免疫性破壞，導致膽汁淤積。PBC主要是一種女性疾病，在40歲以上女性群體中的發(fā)病率約為千分之一。在美國，PBC是導致女性肝臟移植的首要病因。在歐洲，PBC約占膽汁郁積性疾病所致肝移植病例的一半左右，約占所有肝移植病例的6%。

　　Intercept是一家美國生物制藥公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新療法，用于慢性肝臟疾病的治療。該公司的先導候選藥物OCA是一種法尼酯X受體（FXR）激動劑，目前正開發(fā)用于多種慢性肝臟疾病的治療，包括原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）、膽道閉鎖。此前，F(xiàn)DA已授予OCA治療伴有肝纖維化的NASH的突破性藥物資格、治療PBC的快車道地位、治療PBC和PSC的孤兒藥地位。Intercept擁有OCA在日本、中國、韓國以外地區(qū)的全球權(quán)力；在日中韓地區(qū)，Intercept已將OCA授權(quán)給了日本住友制藥。